上海2023年11月6日 /美通社/ — 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊製藥有限公司（「甘萊」）今日宣佈新型法尼醇X受體（FXR）激動劑ASC42在健康受試者中的安全性、藥代動力學（PK）和藥效學（PD）數據已在Drugs in R&D期刊上發表。
ASC42是一款由甘萊自主研發、擁有全球知識產權、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類FXR激動劑。
這項研究表明，在健康受試者中，ASC42在給藥單次劑量高達100毫克以及14天多次日劑量高達15毫克的情況下，總體上是安全的，耐受性良好。治療劑量範圍（5毫克至15毫克）內的ASC42具有可接受的安全性且未出現藥物誘發的瘙癢或血清谷丙轉氨酶（ALT）、谷草轉氨酶（AST）或谷氨酰轉肽酶（GGT）的短暫升高。此外，成纖維細胞生長因子19（FGF19）和7α-羥基-4-膽甾烯-3-酮（C4）呈劑量依賴性的升高和降低，顯示出ASC42有效的FXR靶標作用，並且在連續每日給藥14天後的3周內未引起健康受試者總膽固醇（TC）、高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C）和低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平的顯著變化。這項研究結果為繼續研究ASC42在非酒精性脂肪肝病（NAFLD）/非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/原發性膽汁性膽管炎（PBC）患者中的應用提供了支持。
一項流行病學研究顯示，中國的PBC患者人數約為65.6萬，其中40歲以上女性患者人數為44萬[1]。熊去氧膽酸（UDCA）是目前中國唯一獲批的治療PBC的藥物，約40%的PBC患者對UDCA應答不足或不耐受[2]。奧貝膽酸（OCA）是美國唯一獲批用於治療對UDCA不耐受或應答不足的PBC患者的藥物，但並未在中國獲批。然而OCA治療會使患者的瘙癢症發生率大幅增加，並引起LDL-C水平升高[3]。
2023年7月20日，甘萊宣佈ASC42治療PBC的II期臨床試驗已完成患者入組。
「PBC在中國依然存在高度未滿足的臨床需求，患者有效治療手段非常有限。由甘萊自主研發的法尼醇X受體激動劑ASC42即將完成II期臨床試驗，我們期待於2023年底公佈II期臨床試驗的頂線數據。」歌禮創始人、董事會主席兼首席執行官吳勁梓博士表示。
| [1] 中華醫學會風濕病學分會, 原發性膽汁性膽管炎診療規範(2021)[J]. 中華內科雜誌, 2021, 60(8): 709-15. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360. |
| [2] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145. |
| [3] Nevens, Frederik et al. 「A Placebo-Controlled Trial of Obeticholic Acid in Primary Biliary Cholangitis.」 The New England journal of medicine vol. 375,7 (2016): 631-43. doi:10.1056/NEJMoa1509840. |
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